20 Anos de Seguimento do Uso de Estatina em Crianças com Hipercolesterolemia Familiar
Luirink IK, WIegman A, Kusters M, et al.
Fonte: N Engl J Med 2019;381:1547-56
Base teórica: Hipercolesterolemia familiar é caracterizada por elevação grave dos níveis de LDL colesterol (lipoproteína de baixa densidade) e doença cardiovascular precoce. A eficácia do tratamento com estatina em crianças é bem estabelecida, mas são escassos os estudos de seguimento mais longos avaliando a modificação do risco cardiovascular.
Métodos: Nós reportamos um estudo de seguimento de 20 anos sobre o uso de estatina em crianças. Um total de 214 pacientes com hipercolesterolemia familiar (geneticamente confirmada em 98% dos pacientes), que participaram previamente em estudo controlado por placebo avaliando a segurança e eficácia da pravastatina, foram convidados a participar neste seguimento, juntamente com 95 irmãos não afetados. Os participantes completaram um questionário, forneceram amostras de sangue e realizaram medidas da espessura da íntima-média da carótida. A incidência de doença cardiovascular entre os pacientes com hipercolesterolemia familiar foi comparada com a dos 156 pais afetados.
Resultados: Da coorte original, 184 dos 214 pacients com hipercolesterolemia familiar (86%) e 77 dos 95 irmãos (81%) foram avaliados no seguimento; entre os 214 pacientes, dados sobre os eventos cardiovasculares e morte de causa cardiovascular estavam disponíveis para 203 (95%) e 214 (100%), respectivamente. A média do nível de LDL colesterol nos pacientes reduziu de 237,3 para 160,7 mg/dL (de 6,13 para 4,16 mmol/L), um decréscimo de 32% dos valores basais; os objetivos do tratamento (LDL <100 mg/dL [2,59 mmol/L]) foram atingidos em 37 pacientes (20%). A progressão média da espessura da íntima-média da carótida durante o período de seguimento foi de 0,0056 mm por ano nos pacientes com hipercolesterolemia familiar e 0,0057 mm nos irmãos (diferença média ajustada por sexo, -0,0001 mm por ano; intervalo de confianá de 95% -0,0010 a 0,0008). A incidência cumulativa de eventos cardiovasculares e morte de causa cardiovascular aos 39 anos de idade foi mais baixa entre os pacientes com hipercolesterolemia familiar do que entre os pais afetados (1 vs 26% e 0 vs 7%, respectivamente).
Conclusões: Neste estudo, o início da terapia com estatina durante a infância em pacientes com hipercolesterolemia familiar lentificou a progressão da espessura da íntima-média da carótida e reduziu o risco de doença cardiovascular na vida adulta.